ODKRYCIA

Amgen aspiruje do miana najlepszej firmy produkującej leki przeznaczone dla ludzi. Dążenie do tego celu rozpoczęliśmy od stworzenia najlepszej na świecie struktury badawczo-rozwojowej. Skłoniło nas to także do sformułowania zasad pracy działu badań i rozwoju firmy Amgen, których celem jest wzmocnienie naszych strategicznych priorytetów.

Skupienie się na lekach innowacyjnych, mających,mających zaspokoić potrzeby osób cierpiących na poważne schorzenia. Mimo że Amgen zawsze wykorzystuje nowe możliwości i stawia czoła wyzwaniom, zaangażowanie w realizację misji firmy pozostaje niezmienne. Misją tą jest poprawa jakości i wydłużenie życia pacjentów cierpiących na ciężkie choroby.

Skoncentrowanie uwagi na celach molekularnych leków,które zostały zweryfikowane u ludzi.Wierzymy, że stoimy u progu rewolucji w nauce, w ramach której genetyka populacyjna pomoże ujawnić nowe cele molekularne leków, zwiększające jednoznacznie ryzyko występowania chorób u ludzi. Skupiając się na miejscach docelowych działania leków potwierdzonych na gruncie genetyki lub przez inne wiarygodne dowody zebrane w badaniach z udziałem ludzi, zmierzamy do zwiększenia naszych wskaźników skuteczności klinicznej, skrócenia czasu rozwoju leków oraz obniżenia kosztów dostarczania nowych leków pacjentom.

Utrzymanie szerokiego zakresu różnych metod terapeutycznych ze szczególnym uwzględnieniem leków biologicznych. Firma Amgen rozwija leki zgodnie z zasadą „biologia przede wszystkim”. Staramy się wybierać cele molekularne działania leków, bazując na dogłębnej znajomości biologii choroby, a następnie wybieramy metodę terapeutyczną lub wzór strukturalny leku, które jak najlepiej odpowiadają celowi działania leku. Zdajemy sobie sprawę, że naszą mocną stroną są leki biologiczne, które uzyskiwały wyższe wskaźniki skuteczności klinicznej. Utrzymujemy jednak również szeroką ofertę narzędzi niezbędnych do rozwoju różnych metod terapeutycznych, w tym leków drobnocząsteczkowych, dzięki czemu dysponujemy odpowiednią metodą wymierzoną w interesujące nas miejsce docelowe działania leku.

Koncentracja na rentowności inwestycji i efektywności operacyjnej. Aby zmaksymalizować wartość inwestycji firmy Amgen w badania i rozwój, koncentrujemy zasoby w programach zapewniających wysokie wskaźniki efektywności i większe prawdopodobieństwo powodzenia. Maksymalizujemy wartość zasobów o niższym priorytecie poprzez nawiązywanie współpracy partnerskiej i udzielanie licencji. Firma Amgen konsekwentnie dąży do zapewnienia efektywności operacyjnej, np. poprzez skracanie czasu cykli oraz scentralizowany nadzór nad ośrodkami badawczymi.

Wykorzystanie innowacji zewnętrznych.W firmie Amgen wspieramy innowacje, gdziekolwiek je dostrzeżemy. Przynajmniej połowa naszych produktów na zaawansowanym etapie rozwoju jest wynikiem współpracy lub przejęcia innego podmiotu. Doceniamy synergię między innowacyjnością wewnętrzną i zewnętrzną: aby zidentyfikować i dodać wartość do najlepszych wynalazków zewnętrznych, musimy utrzymać wysoki poziom wiedzy naukowej i zdolności wewnątrz firmy.

Wykazanie wartości naszych leków. Pacjenci nie będą czerpać korzyści z leków, do których nie mają dostępu. Niestety w coraz większym stopniu dostęp ten zależy od spełnienia stale zmieniających się wymogów organów rejestrujących i płatników. Aby sprostać tym oczekiwaniom, staramy się być źródłem ważnych postępów terapeutycznych, oferując leki zapewniające pacjentom przekonujące korzyści oraz racjonalne farmakoekonomicznie rozwiązania dla społeczeństwa.

Wiele przedsiębiorstw w naszej branży przyjęło strategię „ataku na bramkę”, której celem jest maksymalizacja liczby substancji w fazie rozwoju, aby zwiększyć prawdopodobieństwo, że przynajmniej niektóre okażą się skuteczne. Podejście to ma na celu zwiększenie wciąż ograniczonej wiedzy na temat biologii człowieka, jednak w praktyce prowadzi często do wzrostu kosztów rozwoju leków i niskiej produktywności.

Strategia firmy Amgen bazuje na opinii ekspertów naukowych, którzy „typują zwycięzców”, czyli identyfikują i powodują przyspieszenie najbardziej obiecujących programów. Priorytetowo traktujemy zatem programy odnoszące się do celów molekularnych działania leków, które zostały zweryfikowane u ludzi — przede wszystkim w ramach badań genetycznych, potwierdzajacych niewątpliwy związek celu molekularnego działania leku z ryzykiem zachorowania. Na przykład: w ramach badań genetycznych odkryto związek między PCSK9 a homeostazą cholesterolu, podobne badanie wykazało ważną rolę sklerostyny w regulacji wzrostu kości. Nasz podmiot zależny, spółka deCODE Genetics, zapewnia firmie Amgen nowe możliwości w dziedzinie genetyki populacyjnej, wysuwając nas na czołową pozycję nadchodzącej rewolucji w zakresie odkrywania celów molekularnych dla terapii genowej.

Strategia ta nie gwarantuje, że każdy wybrany program zakończy się powodzeniem. Jesteśmy jednak przekonani, że zwiększy ona ogólne wskaźniki

skuteczności badań klinicznych prowadzonych przez firmę Amgen, skróci czas rozwoju leków, obniży koszty i zwiększy rentowność naszych inwestycji w badania i rozwój.

Gdy okaże się, że prowadzimy więcej programów, niż jesteśmy w stanie ukończyć z korzyścią dla pacjentów, podejmiemy wówczas działania zmierzające do nawiązania współpracy z partnerami i udzielenia licencji na tę nadwyżkę zasobów. Umowy zawierane w takich sytuacja będą źródłem przychodów, które pomogą wesprzeć kluczowe programy rozwojowe w najlepszym interesie pacjentów, co zapewni więcej nowych leków.

Prowadzimy aktywną działalność na rzecz pozyskiwania innowacji zewnętrznych, które mogą stanowić doskonałe uzupełnienie dla naszych własnych możliwości i prowadzonych przez nas programów. Gotowość do wdrażania innowacyjnych rozwiązań niezależnie od źródła ich pochodzenia potwierdzają przykłady przejęcia takich podmiotów jak deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals i Onyx Pharmaceuticals.

W czasach, gdy przełomowe osiągnięcia technologiczne rewolucjonizują sposoby odkrywania leków, celem strategii firmy Amgen jest pełne wykorzystanie pojawiających się możliwości. Poczyniliśmy znaczące inwestycje w badania genetyczne oraz nowe platformy terapeutyczne. Skoncentrowaliśmy się na chorobach, w odniesieniu do których nasza wiedza naukowa ma szanse przełożyć się na potencjalnie największy efekt.

W ostatnich latach błyskawiczne sekwencjonowanie DNA przyspieszyło poszukiwania wariantów genetycznych silnie powiązanych z ryzykiem zachorowania. Dzięki przejęciu deCODE Genetics firma Amgen zwiększyła pulę produktów w początkowej fazie rozwoju, bazujących na nowo odkrytych genach o bardzo obiecującym potencjale. Strategia ta opiera się na doświadczeniu firmy Amgen w zakresie przekładania dogłębnej wiedzy z dziedziny genetyki na nowe leki. Drogę powstania siedmiu terapii firmy Amgen, które zarejestrowano do stosowania u pacjentów, można prześledzić, cofając się aż do genów sklonowanych po raz pierwszy w naszych własnych laboratoriach.

Aby skutecznie trafiać w cele molekularne działania leków identyfikowane za pomocą genetyki, wykorzystujemy znacząco zasoby firmy Amgen w takich dziedzinach jak biologia i inżynieria białek. Nowo odkryte, powiązane z chorobami geny mogą kodować białka o nieznanych funkcjach. Standardowe formy leków mogą nie poradzić sobie z działaniem na takie nowe białka. By wpływać na trudnodostępne punkty docelowe, musimy zgłębić złożone zagadnienia biologiczne przed wyborem najwłaściwszej metody terapeutycznej już nam znanej lub opracować nową metodę.

Aby bardziej skoncentrować się na terapiach przeciwnowotworowych polegających na angażowaniu mechanizmów obronnych organizmu, połączyliśmy nasz dział badań onkologicznych oraz dział leków przeciwzapalnych w jedną strukturę. Połączenie to ma na celu pełne wykorzystanie osiągnięć firmy Amgen w dziedzinie immunologii i onkologii, w tym naszych nowych technologii przeciwciał BiTE® (ang. bispecific T cell engagers), a także immunoterapii z zastosowaniem wirusów onkolitycznych.

We wszystkich naszych programach badawczych podnieśliśmy poprzeczkę pod względem zróżnicowania, którego oczekujemy od leków firmy Amgen. Naszym celem jest dostarczanie nowych terapii zapewniających niewątpliwe korzyści i wyraźne efekty, takie jak wieloletnie przeżycie u pacjentów z chorobą nowotworową, zapobieganie migrenom czy ciężkim napadom astmy.

W firmie Amgen jesteśmy przekonani, że rozwój leku rozpoczyna się od dogłębnej znajomości biologii. Wiedza ta pozwala dokonać zasadniczego wyboru — którą chorobę obrać za cel. Umożliwia również wybór właściwego narzędzia dla danego miejsca docelowego działania leku — metody terapeutycznej lub wzoru strukturalnego leku - które z największym prawdopodobieństwem pozwoli zoptymalizować skuteczność i bezpieczeństwo stosowania.

Firma Amgen dysponuje jedną z najobszerniejszych w branży bazą rozwijanych metod terapeutycznych. Obejmuje ona substancje drobnocząsteczkowe, które można wytworzyć metodami chemicznymi, substancje średniocząsteczkowe, np. peptydy, a także duże cząsteczki biologiczne, takie jak przeciwciała i inne typy białek terapeutycznych. Portfolio produktów firmy Amgen i produktów w fazie rozwoju obejmuje również wiele nowoczesnych metod terapeutycznych, takich jak przeciwciała peptydowe, przeciwciał bispecyficzne BiTE®, inne cząsteczki bispecyficzne, połączenia przeciwciało-lek czy immunoterapie z zastosowaniem wirusów onkolitycznych.

Ponadto firma Amgen zintegrowała tę rozległą platformę metod terapeutycznych w jedną strukturę opracowującą leki. Zburzyliśmy mur, jaki zwykle oddziela naukowców zajmujących się substancjami drobno-, średnio- i wielkocząsteczkowymi, aby usprawnić pracę zespołową i umożliwić wymianę myśli pomiędzy środowiskami o różnych umiejętnościach. Naszym celem jest zapewnienie podejścia „biologia przede wszystkim” w procesie odkrywania leków, poprzez eliminację niezależnych zespołów, postrzegających chorobę wyłącznie przez pryzmat jednej metody terapeutycznej.

Tam, gdzie najlepszy wybór dotyczy różnych postaci leków, uznaną pozycję zajmuje firma Amgen dzięki swojemu doświadczeniu w zakresie rozwoju i produkcji leków biologicznych. Charakteryzują się one coraz wyższymi wskaźnikami skuteczności w rozwoju klinicznym. Szacujemy jednak, że około dwie trzecie celów molekularnych jest niedostępnych dla leków wielkocząsteczkowych i dlatego Amgen w dalszym ciągu pogłębia fachową wiedzę w zakresie odkrywania i rozwoju leków drobnocząsteczkowych.

Poza upewnieniem się, że decyzje inwestycyjne firmy Amgen opierają się na wiarygodnej wiedzy naukowej, przeprojektowujemy nasze procesy, aby działać jeszcze wydajniej. Te nieustające wysiłki zmierzają do poprawy wskaźników skuteczności i skrócenia cykli przy jednoczesnym obniżeniu kosztów. Dzięki temu nasze inwestycje w badania i rozwój przekładają się na więcej nowych leków.

Aby to osiągnąć, firma Amgen buduje kulturę ustawicznego doskonalenia, wspieraną przez liczne działania prowadzone w celu zwiększenia produktywności ogólnej. Na przykład:

• Ograniczyliśmy nasze portfolio projektów, eliminując programy badawcze, w przypadku których istniało niższe prawdopodobieństwo zapewnienia pacjentom znaczących korzyści, które przeważałyby nad innymi dostępnymi sposobami leczenia.
• Aby zmniejszyć koszty i ograniczyć złożoność sieci ośrodków badawczych, zgrupowaliśmy naukowców w liczniejszych zespołach w centrach badawczych w Cambridge (Massachusetts) i South San Francisco (Kalifornia).
• Dzięki zastosowaniu koncepcji szybkiego dotarcia do pacjenta przy produkcji przeciwciał monoklonalnych, skróciliśmy czas potrzebny do wprowadzenia tych potencjalnych terapii do praktyki klinicznej nawet o rok.

Firma Amgen opracowuje także tańsze programy badań klinicznych poprzez usprawnione protokoły, scentralizowany nadzór nad ośrodkami badawczymi, kontrolę jakości opartą na ryzyku oraz staranne zarządzanie dostawami materiałów do badań klinicznych. Spodziewamy się, że do 2018 r. działania te oraz inne usprawnienia procesów znacząco zredukują koszty naszych badań klinicznych i skrócą średni czas trwania programów badań klinicznych firmy Amgen o sześć miesięcy.